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26 novembre 2018

Sei bimbi con malattia di Alex già operati con una nuova tecnica

Gli interventi sono stati effettuati al Bambino Gesù di Roma, il piccolo atteso in settimana nell'ospedale

Avevano la stessa malattia di Alex ma oggi stanno tutti bene: sono sei i bambini gia' sottoposti alla tecnica di trapianto innovativa utilizzata per la prima volta al mondo nel 2014 all'Ospedale Bambino Gesu' di Roma. Ora, anche Alessandro Maria Montresor, Alex - il piccolo con una rara malattia genetica che dovrebbe essere trasferito entro la settimana da Londra, dove risiede con i genitori italiani, a Roma - verra' sottoposto alla stessa metodica. Una nuova speranza per il bimbo, dunque, dopo che e' risultata ad oggi vana la ricerca di un donatore di midollo osseo totalmente compatibile. Alex e' affetto da una malattia genetica rara, la linfoistiocitosi emofagocitica, che determina una grave disfunzione del sistema immunitario. Al momento e' ricoverato al Great Ormond Street Hospital di Londra e viene trattato con un farmaco sperimentale ma e' necessario procedere al piu' presto ad un trapianto di cellule staminali da midollo osseo. A tal fine, la prima indicazione e' reperire il donatore tra fratelli e sorelle con piena compatibilita', ma se tale condizione non si verifica si ricorre ad un donatore. Se anche questa opzione decade per mancanza di totale o massima compatibilita' si puo' ricorrere ad uno dei genitori, la cui compatibilita' con i figli e' pero' al 50%. Ma la nuova tecnica messa a punto dall'ospedale della Santa Sede rappresenta una svolta: prevede infatti una manipolazione delle cellule staminali prelevate dal genitore che permette di eliminare le cellule cattive (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all'aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente, lasciando pero' elevate quantita' di cellule buone capaci di proteggere il bambino da infezioni severe soprattutto nei primi 4 mesi dopo il trapianto. I risultati del Bambino Gesu' dimostrano come la probabilita' di cura definitiva per questi bambini sia del 90% e cioe' sovrapponibile a quella ottenuta utilizzando come donatore un fratello perfettamente compatibile. Inoltre, il rischio particolarmente basso di sviluppare complicanze a breve e lungo termine correlate al trapianto ottenuto grazie a questo nuovo approccio metodologico, spiega lo stesso ospedale, rende questa procedura, che fino a pochi anni fa era un traguardo impensabile, una realta' oggi potenzialmente applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo. Con la tecnica di manipolazione cellulare delle cellule staminali che impiega uno dei genitori come donatore, al Bambino Gesu' sono stati gia' trapiantati 150 bimbi: 50 erano pazienti con immunodeficienza primitiva, 6 dei quali con la stessa malattia di Alessandro. La percentuale di guarigione definitiva nei bambini con immunodeficienza primitiva e' dell'85%. Le percentuali di guarigione utilizzando questa tecnica, come gia' sottolineato da Franco Locatelli, responsabile del reparto di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale all'Ospedale Bambino Gesu', "sono dunque sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo". 

Sei bimbi con malattia di Alex già operati con una nuova tecnica